Tetrabenazine as antichorea therapy in Huntington disease: a randomized controlled trial.

HINTERGRUND:

Tetrabenazin (TBZ) selektiv dezimiert zentrale Monoamine durch reversible Bindung an den Typ-2-vesikulären Monoamin-Transporter. Open-Label-Berichte deuten darauf hin TBZ ist wirksam bei der Behandlung der Chorea.
Ziel: Erhöhung der Sicherheit, Wirksamkeit und Verträglichkeit von TBZ-Dosis zur Behandlung von Chorea Huntington-Krankheit (HD) zu untersuchen.
Methoden: Die Autoren randomisierte 84 ambulanten Patienten mit HD zu TBZ (n = 54) oder Placebo (n = 30) über 12 Wochen erhalten. TBZ wurde über 7 Wochen bis zu einem Maximum von 100 mg / Tag erhöht oder bis der gewünschte Effekt eingetreten ist oder antichoreic unerträgliche Nebenwirkungen supervened. Der primäre Endpunkt war die Veränderung vom Ausgangswert in der Chorea Punktzahl der Unified Huntington Disease Rating Scale (UHDRS) Ergebnisse: TBZ Behandlung führte zu einer Reduktion von 5,0 Einheiten bei Chorea Schwere verglichen mit einer Reduktion von 1,5 Einheiten auf Placebo-Behandlung (angepasste mittlere Wirkung size = -3,5 + / - 0,8 UHDRS Einheiten [Mittelwert + / - SE]; 95% KI.: -5,2, -1,9, p <0,0001). Es gab auch einen signifikanten Vorteil auf Ratings der globale klinische Verbesserung. Es gab fünf Studie Entnahmen in der TBZ-Gruppe und fünf schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SUE) in vier Fächern (Ertrinken Selbstmord, komplizierten Fall, Unruhe / Suizidgedanken, und Brustkrebs), verglichen mit einem Rückzug und keine SUE in der Placebo-Gruppe.
Schlussfolgerung: Tetrabenazin (TBZ), beliebig eingestellt Dosierungen von bis zu 100 mg / Tag, effektiv verringert Chorea bei ambulanten Patienten mit Huntington-Krankheit. TBZ sollte individuell auf Basis laufende Beurteilung der möglichen Nebenwirkungen dosiert werden.