A pilot study of the anti-CD20 monoclonal antibody rituximab in patients with refractory immune thrombocytopenia.

Llevamos a cabo una fase piloto prospectivo I / II de prueba clínica para evaluar la tasa de toxicidad y la respuesta del anticuerpo anti-CD20 anticuerpo monoclonal, el rituximab (Rituxan, Genentech, Inc., South San Francisco, CA, y el IDEC Pharmaceutical Corporation, San Diego, CA ), en el tratamiento de pacientes con púrpura trombocitopénica inmune. Los pacientes con un diagnóstico clínico de la púrpura trombocitopénica idiopática que habían fracasado al tratamiento con corticosteroides y cuyo recuento de plaquetas fue menor de 75.000 / microlitro eran elegibles para el estudio. Rituximab se administró de manera dosis-escalada usando dosis que van desde 50 hasta 375 por semana durante 4 semanas mg / m 2. Trece pacientes han sido inscritos en el juicio hasta la fecha y 12 han completado el ciclo completo de tratamiento. No hay toxicidad inusual se observó en esta población de pacientes. Ninguno de los tres pacientes en la dosis más baja alcanzó una respuesta clínica. Tres de los nueve pacientes (30%) que han recibido rituximab a dosis cercano o igual a la dosis completa han demostrado una respuesta clínica objetiva (dos respuestas completas, una respuesta parcial). El estudio está actualmente en curso, y las conclusiones respecto a la tasa de respuesta general, los parámetros clínicos que influyen en la respuesta, marcadores indirectos de la respuesta, y el mecanismo subyacente de la respuesta aún no se han abordado. El estudio actual debe dar respuestas a una serie de preguntas importantes sobre el papel de rituximab en el tratamiento de esta y otras enfermedades autoinmunes.