A Study to Assess the Efficacy and Safety of Nusinersen (ISIS 396443) in Infants With Spinal Muscular Atrophy

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Categoría Estudio primario
Registro de estudiosclinicaltrials.gov
Año 2014

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The primary objective of the study is to examine the clinical efficacy of nusinersen (ISIS 396443) administered intrathecally (IT) to participants with infantile-onset with infantile-onset spinal muscular atrophy (SMA). The secondary objective of the study is to examine the safety and tolerability of nusinersen administered intrathecally to participants with infantile-onset SMA.
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First added on: Feb 09, 2019