Effectiveness of high-dose methotrexate in T-cell lymphoblastic leukemia and advanced-stage lymphoblastic lymphoma: a randomized study by the Children's Oncology Group (POG 9404).

El Grupo de Oncología Pediátrica (POG) ensayo de fase 3 9404 fue diseñado para determinar la eficacia de altas dosis de metotrexato (HDM) cuando se añade a la quimioterapia multiagente basado en la columna vertebral Dana-Farber. Los niños con LLA de células T leucemia linfoblástica aguda (LLA-T) o linfoma linfoblástico avanzado (T-NHL) fueron asignados al azar al momento del diagnóstico para recibir / no reciben HDM (5 g / m² como una infusión de 24 horas) en las semanas 4, 7, 10 y 13. Entre 1996 y 2000, 436 pacientes fueron incluidos en el aleatorización metotrexato. De cinco años y la supervivencia libre de eventos a 10 años (EFS) fue del 80,2% ± 2,8% y 78,1% ± 4,3% para HDM (n = 219) frente a 73,6% ± 3,1% y 72,6% ± 5,0% para ningún HDM (n = 217, p = .17). Para T-ALL, 5 años y 10 años SSC fue significativamente mejor con HDM (n = 148, 5 años: 79,5% ± 3,4%, a 10 años: 77,3% ± 5,3%) versus ningún HDM (n = 151, 5 años: 67,5% ± 3,9%, a 10 años: 66,0% ± 6,6%; p = 0,047). La diferencia en la SSC entre HDM y sin HDM no fue significativa para los pacientes T-NHL (n = 71, 5 años: 81,7% ± 4,9%, a 10 años: 79,9% ± 7,5% vs n = 66, 5 años: 87,8% ± 4.2%, 10 años: 87,8% ± 6,4%; p = 0,38). La frecuencia de la mucositis fue significativamente mayor en los pacientes tratados con HDM (P = 0,003). Los resultados apoyan la adición de HDM para el tratamiento de niños con LLA-T, pero no con LNH, a pesar del aumento en el riesgo de la mucositis.