Eltrombopag (Revolade) for children with chronic immune thrombocytopenic purpura

Eltrombopag está destinado a ser utilizado para el tratamiento de la púrpura trombocitopénica inmunológica crónica (ITP) en niños. Si está autorizado, proporcionará una opción de tratamiento para este grupo de pacientes, para los que actualmente no hay terapias con licencia disponibles. Eltrombopag es un agonista del receptor de la trombopoyetina no peptidil (TPO). La TPO es la citocina principal implicada en la regulación de la megacariopoyesis y la producción de plaquetas y actúa a través de la activación del receptor de TPO. Eltrombopag imita el efecto de la TPO estimulando así la producción de plaquetas. Eltrombopag está autorizado en la UE para el tratamiento de ITP y trombocitopenia adultas en adultos con infección crónica por el virus de la hepatitis C. El ITP es un trastorno autoinmune adquirido de adultos y niños caracterizado por una mayor destrucción de plaquetas y, en algunos casos, una producción inadecuada de plaquetas. La incidencia de PTI en niños es de alrededor de 4 por 100.000 habitantes, y es más común en dos grupos: niños pequeños y adultos jóvenes. Aproximadamente el 25% de los niños desarrollan una enfermedad crónica, que a menudo es un trastorno leve que no interfiere significativamente con la vida diaria. Sin embargo, en algunos niños pueden ocurrir hemorragias frecuentes y graves, incluida la hemorragia intracraneal, que es fatal en alrededor del 50%. En 2012-13, hubo 1.094 episodios de consultoría terminados debido a ITP en niños en Inglaterra, y en 2012, se registró una muerte en Inglaterra y Gales. La mayoría de los niños con ITP no requieren tratamiento específico. El tratamiento depende de una serie de factores, como la presencia y la gravedad de la hemorragia, las comorbilidades, los casos específicos como la cirugía y los efectos secundarios del tratamiento. Las opciones actuales incluyen inmunoglobina intravenosa, esteroides, rituximab, agonistas del receptor de la trombopoeitina, transfusión de plaquetas o esplenectomía. Eltrombopag se encuentra actualmente en un ensayo clínico de fase II que compara su efecto sobre el recuento plaquetario frente al tratamiento con placebo. La fecha de finalización de este ensayo no ha sido reportada.