Efficacy and safety of oral budesonide suspension in pediatric patients with eosinophilic esophagitis.

ANTECEDENTES Y OBJETIVOS:

Ningún tratamiento ha sido aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos para la esofagitis eosinofílica (EOE). Se investigó la eficacia y seguridad de una nueva formulación de la suspensión de budesonida oral (OBS), un corticosteroide, en un estudio de búsqueda de dosis prospectivo, controlado con placebo.

MÉTODOS:

Los sujetos 2-18 años de edad con síntomas de EOE y conteos máximos de eosinófilos ≥20 campo / alta potencia en ≥2 niveles de esófago se asignaron al azar a los grupos que recibieron placebo o dosis baja, dosis media o de alta dosis OBS durante 12 semanas. Las dosis y los volúmenes se ajustaron en función de la edad de los pacientes a cubrir todo el esófago. El criterio de valoración principal de eficacia fue la respuesta a la terapia compuesto (recuentos pico de eosinófilos ≤6 campo / alta potencia en todos los niveles del esófago y ≥50% de reducción en la puntuación de síntomas EOE). Se evaluaron los parámetros de seguridad múltiples.

RESULTADOS:

Los datos de los 71 sujetos que cumplieron con todas evaluaciones de eficacia se incluyeron en el análisis de eficacia primaria. Al final de las 12 semanas, hubo significativamente mayores porcentajes de respondedores en grupos dados OBS-dosis media (52,6%; p = 0,0092) y OBS de dosis alta (47,1%; p = 0,0174) que en el grupo que recibió placebo (5,6%); no hubo diferencias significativas en los porcentajes de respondedores entre la OBS de dosis baja (11,8%) y el grupo placebo (P = 0,5282). Las respuestas compuestos significativas observadas en las dosis medias y altas dosis de grupos OBS fueron explicados por las respuestas histológicas significativas; En contraste, todos los 4 grupos (incluido el grupo placebo) tenían grandes respuestas de los síntomas, y no hubo diferencia significativa en el porcentaje de sujetos con una respuesta de los síntomas en ninguno de los grupos OBS comparación con el grupo placebo (P ≥ 0,1235). No hubo problemas de seguridad inesperados o señales.

CONCLUSIONES:

eosinófilos pico se redujeron significativamente a lo largo del esófago en pacientes pediátricos con EOE que recibieron dosis medias y altas dosis de OBS. Había una gran respuesta de los síntomas con el placebo que era similar el síntoma respuestas en los grupos OBS; respuesta de los síntomas no distinguió OBS de placebo. Número ClinicalTrials.gov, NCT00762073.