Romiplostim or standard of care in patients with immune thrombocytopenia

ANTECEDENTES:

El romiplostim, un mimético de la trombopoyetina, aumenta el recuento de plaquetas en pacientes con trombocitopenia inmune, con pocos efectos adversos.

MÉTODOS:

En este estudio abierto, de 52 semanas de estudio, se asignó aleatoriamente a 234 pacientes adultos con trombocitopenia inmune, que no habían sido sometidos a esplenectomía, para recibir el tratamiento estándar (77 pacientes) o inyecciones subcutáneas semanales de romiplostim (157 pacientes). Los desenlaces primarios fueron la incidencia de fracaso del tratamiento y la esplenectomía. Los puntos finales secundarios incluyeron la tasa de respuesta de las plaquetas (un recuento de plaquetas> 50 x 10 (9) por litro en cualquier visita programada), los resultados de seguridad y la calidad de vida.

RESULTADOS:

La tasa de respuesta de las plaquetas en el grupo de romiplostim fue 2,3 veces mayor que en el grupo estándar de atención (95% intervalo de confianza [IC], 2,0 a 2,6, P <0,001). Los pacientes que recibieron romiplostim tuvo una incidencia significativamente menor de fracaso del tratamiento (18 de 157 pacientes [11%]) que los que recibieron el tratamiento estándar (23 de las 77 pacientes [30%], P <0,001) (odds-ratio con romiplostim, 0,31; 95% IC, 0,15 a 0,61). La esplenectomía también se llevó a cabo con menos frecuencia en los pacientes que recibieron romiplostim (14 de 157 pacientes [9%]) que en aquellos que recibieron el tratamiento estándar (28 de 77 pacientes [36%]; p <0,001) (odds ratio, 0,17; 95% IC, 0,08 a 0,35). El grupo de romiplostim tuvieron una menor tasa de episodios de sangrado, menos transfusiones de sangre, y mayores mejoras en la calidad de vida que el grupo estándar de atención. Los acontecimientos adversos graves en el 23% de los pacientes (35 de 154) que recibieron romiplostim y 37% de los pacientes (28 de 75) que recibieron el tratamiento estándar. Conclusiones: Los pacientes tratados con romiplostim tuvieron una tasa más alta de una respuesta plaquetaria, una menor incidencia de fracaso del tratamiento y la esplenectomía, menos sangrado y menos transfusiones de sangre, y una mejor calidad de vida de los pacientes tratados con el estándar de cuidado. (Número en ClinicalTrials.gov, NCT00415532.).