Randomised trial of preventive nasal ventilation in Duchenne muscular dystrophy. French Multicentre Cooperative Group on Home Mechanical Ventilation Assistance in Duchenne de Boulogne Muscular Dystrophy.

La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es la distrofia muscular más común en los niños. La parálisis de los músculos respiratorios provoca una disminución de la capacidad vital forzada (FVC) a partir de los 12 años, y la muerte se produce entre 20 y 25 años de edad y suele estar relacionada con una insuficiencia respiratoria. Los estudios no controlados sugieren que el uso temprano de casa nasal intermitente con presión positiva de ventilación (VNI) en pacientes con DMD libres de insuficiencia respiratoria podría limitar la progresión del síndrome restrictivo y por lo tanto mejorar la supervivencia porque la eficacia preventiva de la VNI no se ha demostrado en un ensayo controlado, llevó a cabo un estudio aleatorizado multicéntrico en el que 70 pacientes con DMD fueron incluidos. Los pacientes estaban libres de la insuficiencia respiratoria durante el día y la CVF fue de entre 20 y 50% de los valores previstos. Al menos 6 h de VPPIN nocturna (n = 35) se comparó con el tratamiento convencional (n = 35). Durante un seguimiento medio de 52 meses, 10 pacientes fallecieron, 8 en el grupo VPPIN y 2 en el grupo control (p = 0,05, log-rank test). No se observaron diferencias entre los dos grupos para la aparición de hipercapnia, la disminución de la FVC por debajo del 20% de los valores iniciales, o el uso de la ventilación mecánica necesaria. Preventiva VPPIN no mejoró discapacidad respiratoria y disminución de la supervivencia de los pacientes con DMD. El uso de la VNI con fines preventivos debe evitarse en pacientes con FVC entre el 20 y el 50% de los valores previstos.