Eltrombopag (Revolade) for severe aplastic anaemia – second line

Eltrombopag está destinado a ser utilizado para el tratamiento de citopenias en pacientes con anemia aplásica grave que han tenido una respuesta insuficiente a la terapia inmunosupresora. Si tiene licencia, eltrombopag ofrecerá una opción de tratamiento para este grupo de pacientes. Eltrombopag es un agonista del receptor de la trombopoyetina no peptidil (TPO). La TPO es la citocina principal implicada en la regulación de la megacariopoyesis y la producción de plaquetas y actúa a través de la activación del receptor de TPO. Eltrombopag imita el efecto de la TPO estimulando así la producción de plaquetas. Eltrombopag está autorizado en la UE para el tratamiento de la púrpura trombocitopénica inmune inmune (idiopática) en pacientes esplenectomizados adultos que son refractarios a otros tratamientos, tratamiento de segunda línea de trombocitopenia en pacientes adultos no esplenectomizados donde la cirugía está contraindicada y para el tratamiento de la trombocitopenia En pacientes adultos con infección crónica por el virus de la hepatitis C. La anemia aplásica es una afección rara y su incidencia precisa es difícil de determinar debido a la imprecisión en el establecimiento de un diagnóstico. Sin embargo, las estimaciones indican que la incidencia anual es de alrededor de dos casos por millón de habitantes. La incidencia de anemia aplásica varía en todo el mundo y es 2-3 veces más común en el sudeste de Asia. En Inglaterra, hubo 12.987 admisiones debido a formas de anemia aplásica en 2012-13, resultando en 14.390 episodios de consultoría terminados y 19.658 días de cama. En 2012, las formas de anemia aplásica representaron 216 muertes en Inglaterra y Gales. El tratamiento para la anemia aplásica tiene como objetivo corregir la médula ósea hipocelular del paciente mientras proporciona atención de apoyo cuando sea apropiado. Los dos principales tratamientos efectivos para aquellos con anemia aplásica severa adquirida son el trasplante alogénico de células madre de médula ósea y la terapia inmunosupresora. El tratamiento de apoyo puede incluir transfusiones de plaquetas y glóbulos rojos, factores de crecimiento y antibióticos. Eltrombopag se encuentra actualmente en ensayos clínicos no controlados de fase II para determinar su efecto sobre la respuesta hematológica en pacientes con anemia aplásica severa. Se espera que estos ensayos concluyan en diciembre de 2016.