A randomized trial of oral betamethasone to reduce ataxia symptoms in ataxia telangiectasia.

No existen estudios controlados respecto a la reducción farmacéutica de síntomas de la ataxia en la ataxia telangiectasia (AT). En un estudio multicéntrico, doble ciego, ensayo cruzado aleatorio controlado con placebo, betametasona oral (BETA) y placebo fueron comparados en términos de su reducción de los síntomas de la ataxia como se evaluó con la International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS). En este estudio de 13 AT niños, betametasona reduce los ICARS puntuación total por una mediana de 13 puntos en la población por intención de tratar y 16 puntos en la población por protocolo (es decir, porcentaje disminuciones medias de síntomas de la ataxia de 28% y 31%, respectivamente). En conclusión, la betametasona oral podría ser una terapia prometedora para aliviar los síntomas de ataxia en AT pacientes; sin embargo, se deben establecer la eficacia y la seguridad a largo plazo. (Current Controlled Trials, número ISRCTN08774933.)