Riluzole in Huntington's disease: a 3-year, randomized controlled study.

OBJETIVO:

Se realizó un estudio aleatorizado, doble ciego, de riluzol en la enfermedad de Huntington para investigar la eficacia de este fármaco antiexcitotoxic en el retraso de progresión de la enfermedad.

MÉTODOS:

El estudio incluyó a 537 pacientes adultos con un diagnóstico clínico de la enfermedad de Huntington confirmada por genotipificación. Los pacientes fueron aleatorizados (2:1) al tratamiento con riluzol (50 mg dos veces al día) o placebo durante 3 años. El uso concomitante de medicamentos antichoreic estaba prohibido, y la introducción de esos medicamentos fue un punto final predefinido. La medida de resultado primaria fue el cambio en el puntaje combinado derivado del motor y el total de resultados parciales de la capacidad funcional de la Escala Unificada de la Enfermedad de Huntington Clasificación. La seguridad se evaluó también.

RESULTADOS:

Un total de 379 pacientes completaron el estudio (edad media, de 47 años [desviación estándar, 9,5 años; 50% de pacientes de sexo femenino). La principal razón para la suspensión fue la introducción de medicamentos antichoreic. La mediana del cambio desde la basal en la puntuación combinada (resultado primario) para el "por protocolo" de la población fue de 13,7 (intervalo de confianza 95%, 11,1-17,2) en el grupo placebo y el 14,3 (intervalo de confianza 95%, 11,7 a 16,6) en el riluzol grupo. No se encontraron diferencias entre los grupos en el resultado por lo tanto se ha podido demostrar (p = 0,93, Mann-Whitney U). No hubo diferencias en las variables secundarias de resultados de eficacia se observó con excepción de recurso más frecuente a los medicamentos antichoreic en el grupo placebo. No hay eventos adversos inesperados fueron reportados, y la tolerabilidad fue aceptable.

INTERPRETACIÓN:

No tiene efectos neuroprotectores sintomáticos o beneficioso de riluzol en la enfermedad de Huntington se ha demostrado.