有肺部疾病的囊狀纖維化病人之噴霧型和口服thiol衍生物治療

CONTEXTE: La mucoviscidose est une affection héréditaire provoquant des sécrétions respiratoires épaisses et collantes. L'insuffisance respiratoire, causée par la récurrence d'infections et d'inflammations pulmonaires, est la cause de mortalité la plus fréquente. Les traitements muco-actifs (par ex. : la dornase alfa et une solution saline hypertonique administrée en pulvérisation) peuvent diminuer la viscosité des expectorations, faciliter l'expulsion des expectorations des voies respiratoires, réduire le nombre d'infections et d'inflammations et améliorer la fonction pulmonaire. Les dérivés de thiols, administrés par voie orale ou en pulvérisation, se sont révélés efficaces contre d'autres maladies respiratoires. Leur mode d'action est susceptible de varier selon la voie d'administration choisie. Il existe plusieurs dérivés de thiols et nous ignorons lesquels sont efficaces contre la mucoviscidose. OBJECTIFS: Évaluer l'efficacité et l'innocuité des dérivés de thiols administrés par voie orale et en pulvérisation chez les personnes atteintes de mucoviscidose. STRATÉGIE DE RECHERCHE DOCUMENTAIRE: Nous avons effectué des recherches dans le registre d'essais du groupe Cochrane sur la mucoviscidose et les autres maladies génétiques, composé de références identifiées lors de recherches exhaustives dans des bases de données électroniques, ainsi que des recherches manuelles de revues pertinentes, de recueils de résumés et d'actes de conférence. Date des recherches les plus récentes : 8 octobre 2010. CRITÈRES DE SÉLECTION: Des essais contrôlés randomisés et des essais contrôlés quasi randomisés comparant des dérivés de thiols administrés par voie orale ou en pulvérisation à un placebo ou à un autre dérivé de thiols chez les personnes atteintes de mucoviscidose. RECUEIL ET ANALYSE DES DONNÉES: Les auteurs ont indépendamment évalué les essais à inclure, analysé leur qualité méthodologique et extrait des données. RÉSULTATS PRINCIPAUX: Les recherches ont identifié 18 essais ; huit (sept datant de plus de 10 ans) (234 participants) sont inclus. Trois essais concernant l'administration de dérivés de thiols en pulvérisation ont été identifiés (un comparait 20 % de N-acétylcystéine à 2 % de N-acétylcystéine ; un autre comparait du sodium-2-mercaptoéthane sulfonate à 7 % de solution saline hypertonique et un autre comparait du glutathion à 4 % de solution saline hypertonique). Malgré le fait qu'ils aient été généralement bien tolérés sans générer d'effets indésirables significatifs, il n'y avait aucune preuve d'effets bénéfiques cliniquement significatifs concernant nos critères de jugement principaux chez les participants bénéficiant de ces traitements. Cinq études portant sur des dérivés de thiols administrés par voie orale ont été identifiées. Trois d'entre elles comparaient la N-acétylcystéine à un placebo ; une comparait la N-acétylcystéine, l'ambroxol et un placebo et une comparait la carbocistéine à l'ambroxol. Les dérivés de thiols administrés par voie orale étaient généralement bien tolérés et ne présentaient aucun effet indésirable significatif. Toutefois, il n'y avait aucune preuve d'effets bénéfiques cliniquement significatifs concernant nos critères de jugement principaux chez les participants bénéficiant de ces traitements. CONCLUSIONS DES AUTEURS: Nous n'avons trouvé aucune preuve permettant de recommander l'administration de dérivés de thiols par voie orale ou en pulvérisation chez les personnes atteintes de mucoviscidose. Il existe très peu d'essais de bonne qualité examinant les effets de ces médicaments sur la mucoviscidose et d'autres recherches seront nécessaires pour identifier le rôle éventuel de ces médicaments dans l'amélioration des résultats chez les personnes atteintes de mucoviscidose.