Improved quality of life for romiplostim-treated patients with chronic immune thrombocytopenic purpura: Results from two randomized, placebo-controlled trials

Salud relacionados con la calidad de vida (CVRS) es una preocupación importante para los adultos con púrpura trombocitopénica inmune crónica (PTI), debido a los síntomas asociados con la enfermedad y su tratamiento. En este estudio se utilizó el cuestionario de evaluación ITP-paciente (ITP-PAQ), un cuestionario de CVRS especializada para ITP, para investigar la carga humanista de la PTI y el impacto del tratamiento con romiplostim en la CVRS en dos, controlado con placebo, de fase 3 de ensayos clínicos esplenectomizados y no esplenectomizados pacientes. ITP-PAQ fue auto-administrada a los pacientes al inicio del ITP, y en las semanas 4, 12 y 24 de tratamiento. Pacientes esplenectomizados tenían menores puntuaciones basales de CVRS que los no esplenectomizados pacientes en siete de las 10 escalas (p <0,05). Después de 24 semanas de tratamiento con romiplostim, los pacientes esplenectomizados mostraron mejoras significativas sobre el placebo en cuatro de las 10 escalas ITP-PAQ (síntomas, P = 0,0337; molestan, p = 0,0126; la actividad social, p = 0,0145, y la salud reproductiva de las mujeres, p = 0,0184 ). No esplenectomizados pacientes demostraron una mejora significativa sobre el placebo en la Escala de Actividad (P = 0,0458). Los datos agrupados de los dos ensayos, ajustados por el nivel esplenectomía, mostraron una mejoría significativa de los pacientes tratados con romiplostim en seis escalas, síntomas, Bother, Actividad, el miedo, la actividad social y la salud reproductiva de las mujeres. Estos resultados sugieren que los pacientes adultos con PTI crónica han mejorado después del tratamiento con romiplostim CVRS.