Placebo-controlled trial to evaluate zidovudine in treatment of human immunodeficiency virus infection in asymptomatic patients with hemophilia. NHF-ACTG 036 Study Group.

Un centinaio di novantatré anni i pazienti asintomatici con disturbi della coagulazione ereditari e virus dell'immunodeficienza umana (HIV) sono stati studiati in un trial controllato di zidovudina (ZDV) rispetto a un placebo (con una media di 9,7 mesi in studio). Pretrattamento caratteristiche erano ben bilanciate tra i gruppi placebo e farmaco-trattati, tra cui le distribuzioni CD4, i tipi di disturbi della coagulazione, alterazioni delle transaminasi, e l'uso di diversi agenti emostatici. Al momento di analisi, 161 pazienti sono stati sia ancora in trattamento o che avevano già raggiunto un punto finale di progressione della malattia durante il trattamento. Venticinque pazienti ha ritirato volontariamente. Gli effetti tossici notato incluso granulocitopenia e anemia, specialmente nei pazienti più anziani, e dei sintomi soggettivi di astenia, malessere, nausea e, in linea con le ben note conseguenze del trattamento con 300 mg ZDV cinque volte al giorno. Vi era un trend verso più diagnosi di sindrome da immunodeficienza acquisita (AIDS), avanzato o all'inizio del complesso AIDS-correlate (ARC), singoli sintomi ARC, o la morte nei soggetti trattati con placebo rispetto a quelli che ricevono ZDV (22 contro 13). Poiché i pazienti anziani affetti da emofilia hanno più rapida progressione della malattia, l'analisi stessa efficacia è stata eseguita in 89 pazienti di età superiore a 30 anni che erano in trattamento. In questo sottogruppo, ci fu una tendenza simile (11 contro 6). Per quanto riguarda i problemi più avanzato del contagio tra i pazienti più anziani, ci sono stati cinque pazienti che erano di nuova diagnosi di AIDS o è morto nel gruppo placebo contro nessuno nel gruppo ZDV (P = .02) tra i pazienti più anziani. La distribuzione di pretrattamento conta di CD4 per i gruppi placebo e ZDV erano simili, ma i pazienti di età superiore a 30 anni era significativamente (P <0,049), minor numero di cellule CD4 rispetto ai pazienti di età inferiore a 30 anni. Un effetto benefico ZDV è supportato anche da una tendenza verso maggiore numero di CD4 (un aumento di 48 cellule nel gruppo ZDV a 24 settimane rispetto a un aumento di quattro celle nel gruppo placebo) e una significativa (p = 0,03) di differenza in aumento di peso nei pazienti ZDV età superiore a 30 anni (8 sterline) rispetto a quelli trattati con placebo più anziani (età superiore a 30 anni) (2 sterline) alla settimana 24. I risultati nei pazienti asintomatici emofiliaco di età superiore a 30 anni di sostegno di un effetto utile ZDV, che è simile alle osservazioni nello studio più grande del suo uso in asintomatici, i pazienti nonhemophilic.