有肺部疾病的囊狀纖維化病人之噴霧型和口服thiol衍生物治療

背景: 囊狀纖維化是一種遺傳疾病，會導致濃稠黏液的產生。肺部反覆性感染及發炎導致呼吸衰竭，是最主要的死因。活化黏液治療(如dornase alfa和生理食鹽水噴霧吸入)可以稀釋痰液黏稠度，清除痰液讓呼吸道順暢，減少感染及發炎，改善肺部功能。Thiol衍生物無論是口服或噴霧型治療，在其他呼吸道疾病已有明顯的療效，根據給藥途徑其作用機制是有所不同的。有幾種Thiol衍生物，當中有哪些是對於囊性纖維化病人具療效，到現在還不知道。 目標: 評估噴霧thiol衍生物和口服thiol衍生物治療對於囊狀纖維化病人之療效及安全性。 搜尋策略: 我們搜尋了Cochrane囊狀纖維化和遺傳性疾病的試驗登錄文獻，其包括全面性的電子資料庫檢索，人工檢索相關期刊、會議手冊。 最後搜索日期：2008年11月。 選擇標準: 囊狀纖維化病人以隨機或半隨機對照試驗，接受噴霧型或口服thiol 衍生物治療，與安慰劑或另一種thiol衍生物的比較。 資料收集與分析: 作者獨立分析適合納入的臨床試驗，分析研究方法的品質和收集數據。 主要結論: 我們搜尋了18個試驗;8個(有7個年齡超過10歲)(包含234位病人)包括在內。當中3個噴霧型thiol derivatives治療試驗,分別比較(1)20%nacetylcysteine和2%nacetylcysteine(2)sodium−2mercaptoethane sulphonate和7%高張鹽水，以及(3)glutathione和4%高張鹽水。另被歸納於5個口服thiol derivatives試驗中，有3個研究比較 (1)口服nacetylcysteine和安慰劑 (2)nacetylcysteine、ambroxol和安慰劑(3)carbocysteine和ambroxol。在這些接受試驗患者中，不管是接受口服或噴霧型Thiol derivatives治療，一般耐受性良好，無重大不良事件，不過目前卻沒有證據能顯示臨床上有顯著的療效。 作者結論: 我們並沒有足夠的證據可建議囊狀纖維化病人去使用噴霧型thiol derivatives治療或口服thiol derivatives。由於很少高品質的臨床試驗文獻，研究囊狀纖維化病人使用這些藥物的效果，所以需要進一步研究探討這些藥物的潛在作用，以改善囊狀纖維化病人的預後。