Antioxidantes y otros tratamientos farmacológicos para la ataxia de Friedreich

ANTECEDENTES:

La ataxia de Friedreich es un trastorno neurológico hereditario, autosómico recesivo y poco frecuente, caracterizado inicialmente por la inestabilidad en la posición de pie y al caminar, que progresa lentamente hacia la dependencia de la silla de ruedas, generalmente al final de la primera década de vida o a comienzos de la segunda. Se asocia con dificultad para hablar, escoliosis, pie cavo y anomalías cardíacas que pueden causar la muerte prematura en el 60% al 80% de las personas. No hay marcadores clínicos ni bioquímicos fácilmente definidos ni tratamientos conocidos.

OBJETIVOS:

Examinar la eficacia de los antioxidantes y otros tratamientos farmacológicos para la ataxia de Friedreich.

ESTRATEGIA DE BÚSQUEDA:

Se hicieron búsquedas en el registro especializado de ensayos del Grupo Cochrane de Enfermedades Neuromusculares (Cochrane Neuromuscular Disease Group) (17 diciembre 2008), Registro Cochrane Central de Ensayos Controlados (Cochrane Central Register of Controlled Trials) (The Cochrane Library, número 4, 2008) MEDLINE (enero 1950 hasta diciembre 2008), EMBASE (enero 1980 hasta diciembre 2008) y en otras fuentes.

CRITERIOS DE SELECCIÓN:

Se revisaron todos los ensayos controlados aleatorios (ECA) o los ensayos cuasialeatorios que examinaron el tratamiento farmacológico en personas con ataxia de Friedreich genéticamente confirmada. El resultado primario fue el cambio después de 12 meses en la escala de calificación de ataxia medida con la International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) (Escala Internacional Cooperativa de Clasificación de Ataxia). Los resultados secundarios incluyeron cambio en la masa ventricular izquierda del corazón, medida por imaginología de resonancia magnética o ecocardiografía.

OBTENCIÓN Y ANÁLISIS DE LOS DATOS:

Tres autores seleccionaron los ensayos y dos extrajeron los datos. Se obtuvieron los datos faltantes de un ECA que cumplió los criterios de inclusión.

RESULTADOS PRINCIPALES:

Más de diez estudios utilizaron la idebenona para el tratamiento de la ataxia de Friedreich, pero sólo un ECA pequeño con 29 participantes que utilizó el antioxidante sintético idebenona 5 mg/kg, cumplió los criterios de selección para esta revisión. Otro ECA no tuvo una duración suficiente y los otros estudios fueron ensayos clínicos abiertos. En el estudio incluido, el resultado primario, cambio en la escala ICARS, no reveló diferencias significativas con el tratamiento con idebenona. El resultado secundario, cambio en el índice de masa ventricular izquierda del corazón medido por espectroscopia de resonancia magnética, no se evaluó. El segundo resultado secundario, cambio en la masa ventricular izquierda medido por ecocardiografía, mejoró significativamente (p = 0,007). No hubo eventos adversos. Un ECA más grande que utiliza idebenona está en curso, en el cual el resultado primario es el cambio en la escala ICARS. Sin embargo, los resultados aún no están disponibles.

CONCLUSIONES DE LOS AUTORES:

Ningún ECA que utilizó idebenona u otro tratamiento farmacológico ha mostrado beneficios significativos en los síntomas neurológicos asociados con la ataxia de Friedreich. La idebenona ha mostrado un efecto positivo sobre la masa ventricular izquierda del corazón, pero no se han realizado investigaciones sobre la relevancia clínica de este cambio.