Effect of eltrombopag on platelet counts and bleeding during treatment of chronic idiopathic thrombocytopenic purpura: a randomised, double-blind, placebo-controlled trial

ANTECEDENTES:

Eltrombopag es un inhibidor no peptídico, agonista del receptor de trombopoyetina que estimula trombopoyesis, lo que lleva a una mayor producción de plaquetas. Este estudio evaluó la eficacia, seguridad y tolerabilidad de una vez al día 50 mg de eltrombopag, y exploraron la eficacia de un aumento de la dosis de 75 mg.

MÉTODOS:

En esta fase III, aleatorizados, doble ciego, controlado con placebo, los adultos de 63 sitios en 23 países con púrpura trombocitopénica idiopática crónica (PTI), el recuento de plaquetas inferior a 30 000 por mul de la sangre, y uno o más anterior tratamiento de la PTI recibieron atención estándar más una vez al día eltrombopag 50 mg (n = 76) o placebo (n = 38) durante un máximo de 6 semanas. Los pacientes fueron asignados aleatoriamente en una proporción de 2:1 de eltrombopag: placebo por un sistema de asignación al azar validado. Después de 3 semanas, los pacientes con recuento de plaquetas inferior a 50 000 microlitros por cada fármaco en estudio podría aumentar a 75 mg. El criterio principal de valoración fue la proporción de pacientes que alcanzaron el recuento de plaquetas 50 000 por microL o más en 43 días. Todos los participantes que recibieron al menos una dosis de su tratamiento asignado se incluyeron en el análisis. Este estudio está registrado con ClinicalTrials.gov, número NCT00102739.

RESULTADOS:

73 pacientes en el grupo de eltrombopag y el 37 en el grupo placebo fueron incluidos en la población de la eficacia y fueron evaluados durante 43 días-análisis. 43 (59%) pacientes eltrombopag y seis (16%) pacientes tratados con placebo respondieron (es decir, consigue el recuento de plaquetas> / = 50 000 por microlitros; odds-ratio [OR] = 9,61 [IC 95%: 3,31-27,86], p <0,0001) . La respuesta a eltrombopag comparado con placebo no se vio afectada por las variables predefinidas del estudio de estratificación (un recuento basal de plaquetas, los medicamentos concomitantes y el estado de ITP, extracción del bazo) o por el número de tratamientos anteriores con PTI. De los 34 pacientes en el análisis de eficacia, que aumentaron su dosis de eltrombopag, cada diez (29%) respondieron. Los recuentos de plaquetas en general, volvieron a los valores basales a las 2 semanas después del final del tratamiento. Los pacientes que recibieron eltrombopag tuvieron menos sangrado en cualquier momento durante el estudio que aquellos que recibieron placebo (OR 0,49 [IC 95% 0,26-0,89], p = 0,021). La frecuencia de eventos de grado 3-4 adversos durante el tratamiento (eltrombopag, dos [3%]; placebo, uno [3%]) y los eventos adversos que conducen a la interrupción del estudio (eltrombopag, tres [4%], placebo, dos [5% ]), fueron similares en ambos grupos.

INTERPRETACIÓN:

Eltrombopag es un tratamiento efectivo para la Gestión de la trombocitopenia en la PTI crónica.