Primary studies included in this broad synthesis

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Estudio primario

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Revista Movement disorders : official journal of the Movement Disorder Society
Año 2012
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No existen estudios controlados respecto a la reducción farmacéutica de síntomas de la ataxia en la ataxia telangiectasia (AT). En un estudio multicéntrico, doble ciego, ensayo cruzado aleatorio controlado con placebo, betametasona oral (BETA) y placebo fueron comparados en términos de su reducción de los síntomas de la ataxia como se evaluó con la International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS). En este estudio de 13 AT niños, betametasona reduce los ICARS puntuación total por una mediana de 13 puntos en la población por intención de tratar y 16 puntos en la población por protocolo (es decir, porcentaje disminuciones medias de síntomas de la ataxia de 28% y 31%, respectivamente). En conclusión, la betametasona oral podría ser una terapia prometedora para aliviar los síntomas de ataxia en AT pacientes; sin embargo, se deben establecer la eficacia y la seguridad a largo plazo. (Current Controlled Trials, número ISRCTN08774933.)

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Revista The Turkish journal of pediatrics
Año 2011
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Propranolol, a non-selective beta-blocker, has recently been introduced as a treatment for infantile hemangiomas. In this study, we evaluated the effect of propranolol in 12 infants with hemangioma. Twelve infants (9 girls) with a median age of 4.5 months were included in the study. All of the patients in the study group received short-term (1-9 weeks, median: 4 weeks) systemic corticosteroids as a first-line therapy. All patients received propranolol 2 mg/kg/day, divided into three doses. They were treated in an inpatient setting for the first 72 hours of the treatment. Vital signs, blood pressure and blood glucose were monitored. Propranolol treatment was given for 4-9 months (median: 5 months). In the study group, regression rate of the mean dimension of the lesion was 38% +/- 15 (range 15%-50, median 45%) at the 2nd month of therapy. Over 9 months, which was the maximum follow-up period, the regression rate of the mean dimension of the lesion was 55% +/- 31 (range 20%-80, median 50%). One patient had transient bradycardia, which improved spontaneously. No other side effect was observed in the study population. Propranolol appears to be an effective drug for infantile hemangiomas with good clinical tolerance. We suggest that propranolol is the preferable drug as the first-line therapy for infantile hemangiomas.

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Revista The Journal of allergy and clinical immunology
Año 2011
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BACKGROUND: The place of systemic corticosteroids in the treatment of children with chronic rhinosinusitis (CRS) remains unclear. OBJECTIVE: We sought to assess the effectiveness and tolerability of oral methylprednisolone as an anti-inflammatory adjunct in the treatment of CRS in children. METHODS: Forty-eight children (age, 6-17 years) with clinically and radiologically proved CRS were included. Patients were randomly assigned to either oral amoxicillin/clavulanate (AMX/C) and methylprednisolone or AMX/C and placebo twice daily for 30 days. Oral methylprednisolone was administered for the first 15 days with a tapering schedule. Primary parameters were mean change in symptom and sinus computed tomographic (CT) scan scores after treatment. Secondary study parameters were mean changes in individual symptom scores after treatment, relapse rate, and tolerability. RESULTS: Forty-five patients completed the study: 22 received AMX/C and methylprednisolone, and 23 received AMX/C and placebo. Both groups demonstrated significant improvements in symptom and sinus CT scores when comparing baseline values with end-of-treatment values (P < .001). Methylprednisolone as an adjunct was significantly more effective than placebo in reducing CT scores (P = .004), total rhinosinusitis symptoms (P = .001), and individual symptoms of nasal obstruction (P = .001), postnasal discharge (P = .007), and cough (P = .009). At the end of treatment, 48% of the children in the placebo group still had abnormal findings on CT scans versus 14% in the methylprednisolone group (P = .013). Therapy-related adverse events were not different between groups. Although insignificant, the incidence of clinical relapses was also less in the methylprednisolone group (25%) compared with that in the placebo group (43%, P = .137). CONCLUSION: Oral methylprednisolone is well tolerated and provides added benefit to treatment with antibiotics for children with CRS.

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Revista Pediatric Dermatology
Año 2011
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El objetivo del presente estudio fue comparar la eficacia clínica de propranolol oral con el de prednisona oral en el tratamiento de los hemangiomas infantiles (IH). Los pacientes tratados por IH con propranolol oral, fueron retrospectivamente emparejados con los pacientes tratados con prednisona oral según el tipo, la ubicación y el tamaño de la IH y la edad al inicio del tratamiento. La respuesta al tratamiento fue evaluada por rating fotografías tomadas médicos serie 1, 2, y 6 meses después del inicio del tratamiento. Grado de mejoría clínica en apariencia general (incluyendo color y tamaño) se calificó como sigue: peor o estable (0), leve (<25%), moderada (25-50%), buena (50-75%), o excelente (> 75%). Una segunda evaluación se realizó mediante una escala analógica visual de 100 mm para evaluar la mejora a los 6 meses. Imágenes pre y post-tratamiento estaba disponible para varios pacientes. Se analizaron doce pares de bebés con IH. En 1 mes, mejoría clínica en el grupo propranolol fue de moderada a buena en todos los pacientes. En el grupo de prednisona, sólo un paciente tuvo mejoría moderada, con los demás mostrando ligero (7/12) o ninguna mejoría o estabilización (3/12) de la línea de base y un caso empeoramiento. A los 6 meses, el grupo propranolol mostró buena a excelente respuesta en todos los casos, mientras que nueve en el grupo de prednisona mostraron ligera respuesta a moderada. Ecografía Doppler y la resonancia magnética correlacionado con la mejora clínica en los casos en que se realizó. No se observaron efectos secundarios importantes en ninguno de los grupos. Propranolol parece superior a la prednisona oral en la inducción de una mejoría clínica más rápida y una mayor-en este estudio. Un estudio prospectivo más grande comparando estas dos modalidades de tratamiento se justifica.

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Revista Archives of dermatology
Año 2011
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OBJECTIVE: To determine whether propranolol therapy is safe and effective and superior to oral corticosteroids for treating infantile hemangiomas (IHs). DESIGN: Multicenter retrospective chart review. SETTING: University of Miami and Miami Children's Hospital, Miami, Florida. Patients  The study included 110 patients with IHs. MAIN OUTCOME MEASURES: The percentage of clearance was quantified by documented serial global photography and clinical examinations (length, height, and width) to segregate patients into 2 groups: patients who had clearance of 75% or more and patients who had less than 75% clearance. RESULTS: The mean duration of treatment was 7.9 months for propranolol and 5.2 months for oral corticosteroids. Fifty-six of 68 patients (82%) who were receiving propranolol achieved clearance of 75% or more compared with 12 of 42 patients (29%) who were receiving oral corticosteroids (P < .01). Adverse effects were minimal in the propranolol group: 1 patient had hypoglycemia and 2 patients had a nonspecifice skin eruption that was not associated with propranolol therapy. All 42 patients in the corticosteroid group had 1 or more adverse effects (P < .01). Relapse after discontinuation of propranolol therapy occurred in 2 of the 68 patients; however, both patients responded to propranolol therapy on reinitiation of treatment. Surgical referrals after treatment were required in 8 patients (12%) in the propranolol group and 12 patients (29%) in the oral corticosteroid group (P < .01). CONCLUSIONS: Propranolol therapy was more clinically effective and more cost-effective than oral corticosteroids in treating IHs. It also resulted in fewer surgical interventions and demonstrated better tolerance, with minimal adverse effects, compared with oral corticosteroids. Therefore, propranolol should be considered a first-line agent given its safety and efficacy in the treatment of IHs.

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Revista Arthritis and rheumatism
Año 2011
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OBJECTIVE: Juvenile localized scleroderma is a chronic progressive fibrotic disorder of the skin that causes permanent disability and aesthetic damage. This study was undertaken to assess the safety and efficacy of methotrexate (MTX) in the treatment of juvenile localized scleroderma. METHODS: In this double-blind study, patients with active juvenile localized scleroderma were randomized (2:1) to receive oral MTX (15 mg/m², maximum 20 mg) or placebo once weekly, for 12 months or until treatment failure. Both groups received oral prednisone (1 mg/kg/day, maximum 50 mg) for the first 3 months. A target lesion was evaluated clinically, with infrared thermography and using a computerized scoring system with skin score rate (SSR) evaluation. Response to treatment was defined as the absence of new lesions, SSR ≤ 1, and a decrease in lesion temperature of at least 10% compared to baseline. Treatment failure was defined as the occurrence of new lesions, SSR > 1, or increased lesion temperature. All analyses were done on the intent-to-treat population. RESULTS: Of the 85 patients screened, 70 (ages 6-17 years) were randomized (46 to the MTX group, 24 to the placebo group). The mean disease duration was 2.3 years. After an initial response in all patients, disease relapsed in 15 MTX-treated patients (32.6%) and 17 placebo-treated patients (70.8%) (P < 0.005). New lesions appeared in 3 MTX-treated patients (6.5%) versus 4 placebo-treated patients (16.7%). The mean SSR decreased from 1 to 0.79 in the MTX group and increased from 1 to 1.1 in the placebo group, and the mean target lesion temperature decreased by 44.4% in the MTX group versus 12.1% in the placebo group. Twenty-six patients in the MTX group (56.5%) and 11 patients in the placebo group (45.8%) developed mild side effects related to treatment. None of the side effects were severe enough to necessitate treatment discontinuation. CONCLUSION: Our findings indicate that MTX is efficacious in the treatment of juvenile localized scleroderma and is well tolerated.

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Revista Annales de dermatologie et de vénéréologie
Año 2010
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ANTECEDENTES: diversas modalidades se han utilizado en el tratamiento de la alopecia areata (AA), incluyendo los corticosteroides orales pulsados. El objetivo de este estudio fue evaluar la eficacia y seguridad de prednisona oral pulsada en la gestión de AA. MÉTODOS: Se realizó un estudio prospectivo en pacientes con AA progresiva que afecta a más del 40% del cuero cabelludo. Todos los pacientes recibieron 5 mg / kg (300 mg) prednisona oral una vez al mes durante 3 a 6 meses y se examinaron los efectos adversos. El crecimiento del cabello se clasificó como completa, cosméticamente aceptable, incompleta o ningún crecimiento. RESULTADOS: Treinta y cuatro pacientes (18 hombres) con una edad media de 12 +/- 3 años, fueron incluidos. AA estaba en curso para una media de 2 (1-17) años. Trece (38%) pacientes presentaron AA multifocal, seis universalis (20%), seis multifocal con el patrón ophiasic (18%), seis totalis (18%), y tres ophiasic (6%). Seis pacientes (18%) no rebrote. A los 3 meses, la respuesta incompleta o cosméticamente aceptable se observó en 28 pacientes (82%). A los 6 meses, 14 pacientes (41%) presentaron respuesta completa, ocho pacientes (23%) tuvieron una respuesta incompleta persistente y seis pacientes (18%) tuvieron una respuesta persistente cosméticamente aceptable. se observaron efectos adversos en cinco pacientes (15%). Variables predictivos de respuesta de no crecimiento fueron afectación ungueal (P = 0,001), dysimmunity asociado (P = 0,017), y la forma universalis (P = 0,050). CONCLUSIÓN: Un pulso por vía oral una vez al mes de 300 mg de prednisona parece ser efectivo y seguro. Puede ser recomendado como tratamiento de primera línea para AA generalizada.

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ANTECEDENTES: Un curso de 4 semanas de glucocorticoides a dosis altas puede causar supresión adrenal prolongada incluso después de una fase de estrechamiento de 9 días. En este estudio, la función adrenal y los signos y síntomas de insuficiencia suprarrenal se evaluaron de forma prospectiva en niños con leucemia linfoblástica aguda (LLA) después del tratamiento de inducción incluyendo prednisona en dosis altas (PDN) o dexametasona (DXM). PROCEDIMIENTOS: Sesenta y cuatro niños con LLA, tratados de acuerdo con el Protocolo de estudio AIEOP TODO 2000, fueron sometidos a baja dosis de ACTH (LD-ACTH) la estimulación de 24 horas después de la última dosis de esteroides cónico. En aquellos con respuesta del cortisol deteriorada, pruebas de ACTH LD adicionales se realizaron cada 1-2 semanas hasta que los niveles de cortisol se normalizaron. Los signos y síntomas de insuficiencia suprarrenal se registraron durante el período de observación. RESULTADOS: Todos los pacientes tuvieron valores de cortisol basales normales al momento del diagnóstico. Veinticuatro horas después de la última dosis de glucocorticoides, cortisol por la mañana se redujo en 40/64 (62,5%) pacientes. Pruebas de LD-ACTH mostró supresión adrenal en 52/64 (81,5%) pacientes. En la siguiente prueba de ACTH 7-14 días más tarde, los valores de cortisol matutino se redujeron en 8/52 (15,4%) pacientes y la respuesta a la prueba fue afectada en 12/52 (23%). La función adrenal completamente recuperado en todos los pacientes dentro de 10 semanas. No se encontraron diferencias entre los pacientes tratados con PDN o DXM. Casi el 35% de los niños con valores de cortisol con discapacidad en la primera prueba desarrollada signos o síntomas de insuficiencia suprarrenal. Un niño desarrolló una crisis suprarrenal severa durante la supresión adrenal. CONCLUSIONES: La terapia con glucocorticoides en dosis altas en todos los niños pueden causar supresión adrenal prolongado y los síntomas clínicos relacionados. Vigilancia de laboratorio de los niveles de cortisol y la cobertura de esteroides durante los episodios de estrés puede ser indicada.

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Revista Clinical gastroenterology and hepatology : the official clinical practice journal of the American Gastroenterological Association
Año 2008
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ANTECEDENTES Y OBJETIVOS: A pesar de la esofagitis eosinofílica se reconoce cada vez más, los datos de resultados que guían el tratamiento son limitadas. Se realizó un ensayo prospectivo y randomizado comparando fluticasona prednisona oral (P) y se ingiere (F) para la respuesta histológica y clínica. MÉTODOS: Los pacientes fueron aleatorizados para recibir P o F durante 4 semanas, seguido de un protocolo de 8 semanas de destete. La histología del esófago se evaluó al inicio del estudio y después de 4 semanas de tratamiento. Las evaluaciones clínicas se realizaron en las semanas 0, 4, 12, 18 y 24. Resultados: Ochenta pacientes con esofagitis eosinofílica se inscribieron: 40 en el grupo P y 40 en el grupo F. Mejora histológica se ve en 30 de 32 P y 34 del 36 pacientes F, con un mayor grado de mejora histológica del grupo P. Todo el P y 35 de 36 pacientes estaban libres de F presenta síntoma (s) en la semana 4. La recaída de síntomas se observó en el 45% de los pacientes en la semana 24. Kaplan-Meier no mostró diferencias entre P y F con respecto a la tasa de recidiva (p = 0,7399). No hubo diferencias significativas en el tiempo hasta la recaída fue encontrado entre los grupos (p = 0,2529). Sistémicos se observaron efectos adversos en el 40% del brazo P, mientras que el sobrecrecimiento candidiásica del esófago se observó en el 15% del brazo F. CONCLUSIONES: Los corticosteroides sistémicos y tópicos son eficaces en el logro de una mejoría inicial histológico y clínico. P dio lugar a un mayor grado de mejoría histológica, sin evidencia de una ventaja clínica asociada a F en términos de resolución de los síntomas, las tasas de recaída, o el tiempo hasta la recaída. La recaída de síntomas es común a ambos grupos a interrumpir el tratamiento, destacando la necesidad de protocolos de tratamiento de mantenimiento.

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Revista Pediatrics
Año 2008
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OBJETIVO: Los corticosteroides sistémicos se sabe que inducen osteoporosis y aumentar el riesgo de fracturas en adultos y niños. Los corticosteroides inhalados han demostrado aumentar el riesgo de osteoporosis y fracturas en los adultos en situación de riesgo, sin embargo, a largo plazo los estudios prospectivos de niños para evaluar los riesgos de múltiples ciclos cortos de corticoides orales y crónicas corticosteroides inhalados no han sido realizados. Por lo tanto, se evaluaron los efectos de múltiples ciclos cortos de corticoides orales y largo plazo de corticosteroides inhalados en la acumulación mineral ósea en un período de años. MÉTODOS: Se realizó un seguimiento de la cohorte del estudio durante una media de 7 años de los niños que tenían leve a moderada asma y en un principio fueron asignados al azar en el ensayo Asma Infantil Programa de Manejo. Serial de energía dual exploraciones de absorciometría radiografía de la columna lumbar para la densidad mineral ósea se realizaron para todos los pacientes. Acreción mineral ósea anual se calculó para 531 346 niños y niñas con asma y tenían entre 5 y 12 años al inicio del estudio (84% de la cohorte inicial). RESULTADOS: Oral ráfagas de corticosteroides produjo una reducción dosis-dependiente de la acumulación mineral ósea (0,052, 0,049, y 0,046 g / cm (2) por año) y un aumento en el riesgo de osteopenia (10%, 14% y 21%) para 0, 1 a 4, y> o = 5 cursos, respectivamente, en los varones, pero no las niñas. Acumulativa uso de corticosteroides inhalados se asoció con una pequeña reducción en la acumulación mineral ósea en niños, pero no las niñas, pero no aumenta el riesgo de osteopenia. CONCLUSIONES: Múltiples explosiones de corticosteroides orales durante un período de años puede producir una reducción de la dosis-dependiente de la acumulación mineral ósea y un mayor riesgo de osteopenia en niños con asma. El uso de corticosteroides inhalados tiene el potencial para reducir la acumulación mineral ósea en niños varones que progresan a través de la pubertad, pero este riesgo es probable que sea superado por la capacidad de reducir la cantidad de corticoesteroides orales utilizados en estos niños.